Новый препарат под названием «Лукстурна» в буквальном смысле сможет возвращать слепым зрение. Происходит это благодаря особому вирусу, с которым в глаз пациента вводятся новые гены. На прошлой неделе производитель нового лекарства, компания Spark Therapeutics, объявила цену этого медицинского чуда: $425 000 за один глаз, то есть для большинства больных общая сумма составит $850 000.
Как ни странно, эксперты ожидали, что ценник будет еще выше. В декабре инвестиционный банк Jefferies и вовсе прогнозировал его на уровне не ниже $1 млн. На объявленную оптовую цену в большинстве случаев будет предусмотрена скидка, и платить за препарат будут преимущественно страховщики или государственные ведомства, а не физические лица. Компания также представила комплекс мер по оказанию помощи клиникам, страховым компаниям и пациентам при возникновении трудностей, которые неизбежно повлечет за собой эта баснословная цена.
Стив Миллер, главный медицинский специалист компании Express Scripts, занимающейся распределением и доставкой лекарств по рецепту, часто критикует высокие цены на лекарства, но в этот раз считает стоимость «Лукстурны» вполне обоснованной: «Честно говоря, Spark поставили очень ответственную планку. Легкодоступен ли их препарат? Отнюдь. Однако за такую цену ожидания от него оправдываются более чем полностью».
Совместно с Express Scripts компания Spark разрабатывает программы, которые позволят страховым компаниям получать компенсации в случае, если эффект от препарата «Лукстурна» не будет сохраняться по истечении 2,5 лет после введения в организм пациента. Следует отметить, что в ходе клинических испытаний эффект на протяжении такого долгого периода сохранялся у 9 человек из 10.
«Лукстурна» может лечить редкую разновидность слепоты, ретинальную дистрофию, которая появляется в результате наследования мутации в нефункциональной форме гена RPE65 от обоих родителей. В США зарегистрировано около 1 000 случаев этого заболевания, и их число будет возрастать на 10-20 ежегодно. Лечение не всегда приводит к полному восстановлению зрения, но в результате клинических испытаний большинство пациентов смогло ориентироваться среди препятствий при низкой освещенности заметно лучше, чем прежде.
По меркам рынка лекарств от редких заболеваний цена у нового препарата вполне обычная. В редких случаях гемофилии, когда организм вырабатывает антитела к препарату против свертывания крови, стоимость лечения может доходить до $1 млн в год. «Спинраза» (нусинерсен), препарат для лечения смертельной детской болезни под названием спиральная мышечная атрофия, реализуемый компаниями Ionis и Biogen, в первый год лечения может обходиться в $750 000, зато потом — вдвое меньше. Необходимые дозы «Солириса» (экулизумаба) от компании Alexion, применяемого для лечения редкого заболевания почек, могут стоить почти столько же. «Глибера» (алипоген типарвовек), препарат для генной терапии и лечения другого редкого заболевания, продавался в Европе за $1 млн. Раскупался он крайне неважно, и в итоге компания uniQure, его производитель, не стала продлевать срок действия регистрационного удостоверения и поставки препарата на европейский рынок прекратила.
Генеральный директор Spark Джефф Мараццо заявил, что компания намерена составить для страховщиков (как «плательщиков» называют в сфере здравоохранения) особое «меню» возможных вариантов. Они позволят ей убедить клиентов в эффективности препарата и оправданности его цены, дать им альтернативу обычной модели реализации лекарств, когда они закупаются по фиксированной цене разово, а также решить проблему, связанную с «плотностью стоимости»: обычной больнице сложно приобрести лекарство за $850 000, не говоря уже о том, чтобы после этого просто положить его на полку, каким бы эффективным оно ни было. Столь крупный капитал должен находиться в обороте. На те же $850 000 можно купить ДНК-секвенсор — и, может быть, даже не один.
Spark обсудил план сотрудничества с Harvard Pilgrim, некоммерческой компанией, оказывающей медицинские услуги и покрывающей расходы на лечение 1,2 млн своих клиентов. Этот план включает выплату компенсации в случае, если «Лукстурна» на дает результатов в период от 30 до 90 дней или же по истечении 2,5 лет (в зависимости от итогов исследования на чувствительность к свету). Производитель препарата не уточняет, какого размера будут эти компенсации, однако они будут рассчитываться с тем, чтобы по Medicaid, государственной страховой программе для малоимущих, цена оказалась оптимальной. По словам Мараццо, в рамках данной программы скидки на лекарства в основном составляют 20-25% от цены аналогичного препарата. В таких случаях компенсации, вероятно, будут ограничены 20% от оптовой цены, если правительство не изменит правила. Подобный план Spark предлагают и другим страховым компаниям.
В рамках другой программы Spark будет сотрудничать еще с одним партнером. По этой программе закупать «Лукстурну» теперь будут не сами больницы, а компания Express Scripts, дистрибьютор лекарственных препаратов. Главный медицинский специалист фирмы Стив Миллер заявляет, что программа будет во многом основана на аналогичном опыте со «Спинразой», и благодаря ей страховщикам не придется платить наценку медицинскому учреждению, а больнице в свою очередь не придется тратить большие суммы денег и принимать на себя риски по хранению препарата и обращению с ним. Миллер объясняет, что некоторых случаях, где оговорены ожидаемые от препарата конкретные результаты, компенсации будут выплачиваться компанией Express Scripts, которая возьмет на себя долгосрочные риски, связанные с эффективностью нового лекарства.
В данный момент Spark ведут переговоры с центрами страховых программ Medicaid и Medicare, чтобы те изменили нынешние правила и одобрили многолетние планы выплаты за лечение «Лукстурной» (само по себе оно носит единовременный характер), а также позволили выплачивать более крупные суммы в качестве компенсации, если препарат не помогает.
Стив Миллер из Express Scripts считает цену нового лекарства обоснованной, однако надеется, что в будущем генная терапия станет дешевле, и приводит в пример разработки Spark по борьбе с гемофилией: «Когда цена препарата снизится, лечение станет доступно для более широкого круга пациентов».
Перевод Антона Бундина