Индивидуальное лекарство от рака впервые начали тестировать в США
Медицинский стартап Moderna начал тестировать на первой пациентке персонализированное лекарство от рака, сообщает Bloomberg. Ею стала 67-летняя гражданка США Гленда Клевер с раком легких. Над препаратом для нее работали 100 ученых в течение шести недель. Согласно задумке ученых, лекарство должно научить ее организм справляться с болезнью самостоятельно.
Сейчас Moderna считается одним из самых дорогих биотехнологических стартапов в США и оценивается в $5 млрд. Стартап был основан в 2010 году и с того момента привлек более $1,9 млрд инвестиций. Одним из первых инвесторов проекта выступило DARPA (Управление перспективных исследовательских проектов министерства обороны США), вложив в стартап более $24 млн в 2013 году.
Во многом причиной высокой оценки стартапа стал проект по «обучению» человеческого организма самостоятельной борьбе с болезнями. Методика Moderna опирается на использование матричной РНК (мРНК), играющей роль молекулярного курьера. Поступая в организм, мРНК заставляет организм вырабатывать необходимые белки, из-за отсутствия которых прогрессировало заболевание. Специалисты Moderna уже проводили клинические испытания, продемонстрировавшие эффективность метода. Однако тестирование персонализированной терапии от рака на человеке проводится впервые, отмечает агентство.
Полтора месяца назад специалисты из Moderna взяли у выбранной пациентки образец опухоли объемом один кубический миллиметр. После чего приступили к изготовлению вакцины, которая, как считают исследователи, научит тело американки вырабатывать вещества, способные победить рак. В процессе работы они создали специальный блок ДНК, который затем транскрибировали в мРНК — своеобразную последовательность инструкций для организма. Важно, что вакцина применима только для одного пациента, поскольку разрабатывалась по ее геному — для других людей весь процесс придется проходить заново.
Потенциал лечения
Гендиректор Moderna Стефан Банкель уверен, что проведение таких испытаний стало возможно благодаря снижению стоимости секвенирования генов. В начале 2000-х секвенирование всего гена человека обошлось бы в несколько миллионов долларов. Сегодня такая процедура стоит лишь $2000. Банкель подчеркивает, что падение стоимости делает персональную медицину не только доступной, но и рентабельной для компаний, которые ей занимаются. Стартап планирует выходить на IPO в ближайшие годы.
В то же время Bloomberg вспоминает первопроходца в этой области — компанию Dendreon, которая разработала персонализированную вакцину от рака простаты. Лечение стоило $93 000, но компания, так и не сумев заработать на вакцине, обанкротилась. Банкель более оптимистичен. По его словам, если метод с мРНК сработает, то в будущем он иметь много применений: у компании уже есть программы для лечения подобным образом инфекционных, сердечно-сосудистых и редких заболеваний.
Однако эффективность технологии пока не доказана. У специалистов вызывает вопросы доставка мРНК в нужные клетки без разрушения иммунной системы пациента. Критики компании заявляют, что она работает лишь в одном направлении, забывая о побочных эффектах. Проблема кроется в том, что иммунная система человека может не распознать злокачественные клетки как чуждые. Но, как обещают в Moderna, вакцина этой компании попытается научить тело распознавать белки, которые возникают только в раковых клетках.
Мнение онкологов
Сами онкологи пока скептичны в отношении такого метода: большинство таких специалистов считает, что генетические тесты сегодня бесполезны для лечения раковых заболеваний. Об этом говорилось в исследовании медицинского издания Medscape, опубликованном в мае 2017 года. По словам респондентов, в этой сфере отсутствуют единые стандарты, царит хаос, что сводит на нет все плюсы такой терапии. При этом ученые смотрят оптимистично в будущее: 89% онкологов уверены, что тесты ДНК станут полезны в лечении рака в ближайшие 10 лет.
Ученый-биоинформатик, основатель компании «ОнкоЮнайт» Дмитрий Чебанов объяснил Forbes, что в целом вакцины против опухолей — перспективное направление, поскольку онкозаболевание всегда имеет значительную индивидуальную составляющую. По его словам, в том или ином виде вакцины пытаются разработать более 50 лет, однако пока заметных успехов не наблюдается. Пот этом именно редактирование или компенсация генетических дефектов является многообещающим методом, так как ставит целью устранение первопричины болезни.
«Однако в описанном подходе сомнение внушает работа с мРНК: эти молекулы крайне нестабильны, и быстро разрушаются в организме. Другая сложность — это обеспечение адресной доставки именно в нужные клетки. Дело в том, что сегодня не существует надежных достоверных способов для того, чтобы отличить опухолевую клетку от нормальной. А если внедрение мРНК будет затрагивать в том числе и здоровые клетки, проявится основной недостаток существующих схем лечения: неизбирательность воздействия, и, как следствие, серьезные побочные эффекты. Таким образом, механизм реализации пока не выглядит проработанным», — заключает собеседник Forbes.