Фонды предложили расширить перечень орфанных болезней для «резервного» финансирования

Благотворительный фонд «Подсолнух», помогающий детям и взрослым с тяжелыми врожденными нарушениями иммунитета, предложил расширить перечень орфанных заболеваний, на лечение которых правительство сможет направлять в регионы средства из федерального бюджета. Об этом сообщает издание РБК.

Орфанными называют редкие диагнозы, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 1000 населения, из-за их малоизученности, ограниченных вариантов лечения. В России проживают по крайней мере 50 000 пациентов с орфанными заболеваниями. 

В ноябре Минздрав представил проект поправок в № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». Инициативой в том числе предлагается создание механизма для дополнительной финансовой поддержки регионов, которым не будет хватать средств на закупку лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. Порядок и случаи, при которых средства направлять регионам, должно будет определить правительство.

На эти средства будут закупаться лекарства для пациентов с «жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности». Перечень таких болезней утвержден постановлением правительства № 403 и сейчас в него входят 17 заболеваний. Среди них — острая печеночная порфирия, нарушения обмена меди (болезнь Вильсона), незавершенный остеогенез, идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса), гомоцистинурия и другие заболевания и состояния. 

«Подсолнух» направил начальнику отдела лекарственного обеспечения департамента регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Минздрава Александру Ложкину письмо с предложением распространить новый механизм поддержки регионов на все орфанные заболевания. Сейчас в перечень таких диагнозов Минздрава входят 284 заболевания, включая муковисцидоз, спиральную мышечную атрофию (СМА), мышечную дистрофию Дюшенна и другие.

По мнению представителей фонда, использование финансовой поддержки только для тех пациентов, болезнь которых включена в определенный перечень, «несоразмерно ограничивает права пациентов с другими редкими заболеваниями, создавая для них дискриминирующее положение». Также в благотворительной организации, что механизм, который предложил Минздрав, должен быть детальным и понятным для всех регионов, с четкими ответственными лицами и сроками исполнения.

Необходимостью применять предложенный механизм финансовой поддержи регионов на более широкий список редких заболеваний согласилась и директор фонда «Семьи СМА», помогающего людям со спинальной мышечной атрофией (СМА) и их родственникам Ольга Германенко. Однако, по ее мнению, распространять инициативу на орфанные заболевания нет смысла, посколько для некоторых из них необходимая терапия еще не была разработана. Фонд «Семьи СМА» предлагает расширить перечень диагнозов, которые будет охватывать инициатива Минздрава, заболеваниями, которые сейчас обеспечивает фонд «Круг добра», и для лечения которых в России есть зарегистрированные препараты.