В России появился самый дорогой в мире препарат для лечения СМА «Золгенсма»

«Золгенсма» — самый дорогой применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до двух лет препарат в мире — официально поступил в оборот в России. Об этом сообщил Центр развития перспективных технологий (ЦРПТ) — оператор системы маркировки «Честный знак». 

Спинальная мышечная атрофия приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. «Золгенсма», стоимость одной дозы которой составляет более $2 млн, — первый генный препарат для лечения СМА, который вводится однократно.

По данным ЦРПТ, три упаковки препарата уже использовали в московской Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.

Препарат «Золгенсма» фармпроизводителя «Новартис» был зарегистрирован в России Минздравом в декабре прошлого года. В комментарии Forbes Life руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, пояснила, что введение препарата в оборот — стандартный этап завершения процесса государственной регистрации лекарства. «Сейчас препарат, условно, может купить любой. Если у тебя есть 120 млн рублей, не считая НДС, и тебе врач назначил этот препарат, ты можешь купить его, заказать в аптечном пункте при наличии рецепта», — говорит руководитель фонда «Семьи СМА».

В случае с «Золгенсмой», по ее словам, завершение регистрации открывает возможность для государства закупать препарат и включать его в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов или в государственные программы обеспечения.

Ранее покупкой лекарства за границей занимался фонд «Круг добра», созданный в 2021 году по указу президента России Владимира Путина. Стандартно в период регистрации лекарства снижается доступность препарата, потому что с момента начала процесса его нужно ввозить в российской упаковке, а на ее создание и составление инструкции в соответствии с российской маркировкой уходит время.

«Эти полгода [с начала процесса регистрации] могли бы оказаться критичными для кого-то из наших маленьких подопечных — препарат был бы просто недоступен. Однако были специально изменены нормативно-правовые акты, и правительство дало разрешение именно государственному фонду «Круг добра» возможность ввозить лекарственный препарат, уже зарегистрированный, но до ввода в гражданский оборот, как незарегистрированный все эти полгода. Это дало возможность получать препарат более 50 малышам-пациентам, появившимся в этот период», — рассказывает Германенко.

Помимо поступившего в оборот препарата, для лечения СМА применяется препарат «Спинраза» и «Рисдиплам» — в отличие от «Золгенсмы» их необходимо принимать всю жизнь.

«Для того чтобы получить «Золгенсму», уже давно не нужно собирать никакие огромные суммы, поскольку с 2021 года этим препаратом пациентов полностью обеспечивает фонд «Круг добра». По большому счету, все пациенты, которые имеют назначение врачей <...> полностью обеспечиваются им государственным фондом за счет средств федерального бюджета. Здесь важнее получить назначение на этот лекарственный препарат и поработать со своим регионом, чтобы заявка как можно скорее попала в фонд, организация могла одобрить такого ребенка и, соответственно, этот препарат закупить», — поясняет Германенко.