WSJ рассказала о препаратах от редких генетических заболеваний ценой от $2 млн

Несколько новых лекарств, большинство из которых являются генной терапией и обещают вылечить редкие генетические заболевания за один курс, станут испытанием для системы медицинского страхования — их цена начинается от $2 млн, пишет The Wall Street Journal. Последний ценовой рекорд — $3,5 млн за средство для лечения гемофилии B Hemgenix от CSL. 

С августа регуляторы США и ЕС одобрили четыре новых лекарственных препарата, предназначенных для одноразового применения для лечения редких генетических заболеваний. «Это инновационный грузовой поезд, направляющийся к негибкой страховой стене», — сказал президент Института клинических и экономических исследований (ICER), некоммерческой группы по контролю за ценами на лекарства Стивен Пирсон. ICER в своем ноябрьском отчете пришла к выводу, что цена на Hemgenix завышена, экономически эффективный предел — $2,9 млн.

ICER отметила, что сокращение планового профилактического лечения стало большой выгодой для пациентов, а пожизненная экономия для системы здравоохранения может быть существенной. Некоторые производители лекарств ранее прислушивались к рекомендациям ICER. Novartis оценила свою генную терапию для лечения болезни, приводящей к истощению мышц у младенцев (СМА, спинальная мышечная атрофия), Zolgensma, в рекомендованные ICER $2,1 млн в 2019 году. 

Большинство лекарств с многомиллионными ценами — это генная терапия, которая предполагает введение человеку функциональной копии гена для исправления дефектного, вызывающего заболевание. Так, препарат компании Bluebird Bio — Skysona — для лечения редкого неврологического заболевания, поражающего детей, стоит $3 млн, а ее же Zynteglo для лечения наследственного заболевания крови — $2,8 млн. Производители лекарств утверждают, что генная терапия может иметь значение для пациентов с редкими генетическими заболеваниями, либо излечивая их, либо обеспечивая многолетнюю пользу — за счет доставки правильной копии вместо дефектного гена. 

По оценкам компаний, некоторые из новых методов лечения могут обеспечить долгосрочную экономию, избавив пациентов от необходимости повторно принимать препараты предыдущих поколений всю оставшуюся жизнь. Большинство одобренных на сегодняшний день методов генной терапии предназначены для лечения заболеваний с небольшим числом пациентов. По оценкам McKinsey & Co., уже в 2024 году может быть введено около 30 новых методов генной терапии.

Медицинские страховщики отмечают, что они не настроены на такие большие выплаты. Внедрение более дорогостоящих методов генной терапии может привести к увеличению страховых взносов, прежде чем начнется какая-либо долгосрочная экономия, опасаются они. В скором времени могут появиться одноразовые методы лечения заболеваний с большим количеством пациентов, в том числе таких заболеваний крови, как гемофилия и серповидно-клеточная анемия.

Гемофилия В вызвана генетической мутацией, в результате которой практически не вырабатывается белок, называемый фактором IX, обычно у мужчин. Этот белок способствует свертыванию крови, чтобы остановить кровотечение, а без его достаточного количества пациенты с гемофилией В склонны к опасным кровотечениям. По данным CSL, гемофилией B страдает около 6000 человек в США, из которых около 1900 требуются частые инфузии, направленные на предотвращение кровотечений. По данным CSL, эти повторные процедуры могут стоить миллионы долларов в течение жизни.

Австралийская CSL через свое подразделение CSL Behring лицензировала права на Hemgenix у UniQure NV из Нидерландов в 2020 году, заплатив $450 млн. Исследование показало, что одноразовое лечение Hemgenix уменьшило потребность пациентов в регулярной замене фактора IX и уменьшило количество эпизодов кровотечения. Около 94% пациентов прекратили профилактику. Устанавливая цену на Hemgenix в $3,5 млн, CSL учитывала его преимущества для пациентов, потенциально избавляя их от повторного введения заменителя фактора IX, сказал Роберт Лоевский, старший вице-президент и генеральный менеджер CSL Behring.