Два ребенка со СМА умерли в России и Казахстане при лечении препаратом «Золгенсма»

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух смертельных случаях у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) из-за острой печеночной недостаточности после лечения генетическим препаратом «Золгенсма». Дети умерли в России и Казахстане, передает Reuters со ссылкой на заявление компании. 

Компания уведомила о случившемся органы здравоохранения в странах, где продается препарат, и проинформировала медицинских работников. Она заявила, что твердо верит в «общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы от «Золгенсмы». Причиной обеих смертей (препарат вводится пациентам до двух лет) в заявлении компании названа острая печеночная недостаточность. Она наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных средств), указывается в нем. 

Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии, параличу мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.

Для лечения СМА в мире используют три препарата — «Спинраза» (зарегистрирована в России в 2019 году), «Рисдиплам» (зарегистрирован в России в 2020 году) и «Золгенсма». «Спинразу» и «Рисдиплам» надо принимать пожизненно. «Золгенсму» вводят только один раз, дети перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

Стоимость «Золгенсмы» — $2,125 млн, препарат считается самым дорогим лекарством в мире. «Спинраза» стоит $750 000 в первый год лечения, $375 000 — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 000 в год. Российские власти зарегистрировали «Золгенсму»  в декабре 2021 года. Одобрение Евросоюза препарат получил в начале 2020 года, пишет агентство. 

До конца прошлого года препарат в России закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». В июле 2022 года «Золгенсма» поступила в оборот в России. По данным Центра развития перспективным технологий, которые приводит РБК, три упаковки препарата использовали Морозовская детская больница в Москве и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.